Hücrelerin zararlı DNA’yı kesen gen makası denemeler HIV enfeksiyonlarının azaltılması ve genetik hastalıkların tedavisi için yolu aydınlatmaktadır.
Tıp New England Journal HIV’li insanların CCR5 genleri kesmek için Pennsylvania Üniversitesi tarafından yapılan bir evre II klinik denemeleri raporladı. CCR5 hiçbir hayati önemi yok ama HIV nin hücrelere girmesine izin verir. Bu proteinin üretimini önleyen genin alellerine sahip olan kişiler, HIV çoğu suşlarına karşı dirençlidir. On iki hastada CD4 T hücreleri çıkartıldı ve CCR5 geni çinko-parmak nükleazı ile işlevsiz hale getirildi, gen kesim mekanizmalarından biri araştırılmaktadır.
Gazete açıklıyor:” ZFN-modifiye otolog CD4 T hücrelerinin infüzyonu ile ilişkili olduğu ve bir transfüzyon reaksiyonuna bağlanan ciddi istenmeyen bir olay” Bu bir yana, sonuçlar çok olumlu. Hastanın T hücreleri sayısı tedaviden 1 hafta sonra ortalama tedaviden önceki rakamın 3 katı. Çıkarılan ve tekrar enjekte edilen tüm hücrelerde başarılı olunamadı, ama vücuda geri döndüklerinde daha uzun yaşayanlar var.
En önemlisi, diyor gazete,” “HIV RNA değerlendirilebilir dört hastadan birinde tespit edilemeyecek hale gelmiştir. HIV DNA kan seviyesi çok hastada azalmıştır. ”
Popüler Bilim raporladığı gibi, BU hücrelerin istenmeyen DNA’yı kesmek mümkün olma yolunda ilerlemenin başarısının sadece bir örneği”. Pennsylvania Üniversitesi vücuttan hücrelerin belli bir sınıfını kaldırmak ve dıştan tedaviye dâhil etmenin izini sürürken, çok proje dâhili çalışacak mekanizma doğru yönleniyor.
HIV denemede kullanılan teknoloji genişleyen bir araç takımının bir parçasıdır. Çinko parmaklar büyük gücü olan DNA lara uzatmak için bağlanan enzimlerdir. Bir mikroskop altında ilk sürümü bir elin parmakları gibi görünüyordu. Birkaç çinko parmaklarını birlikte birleştirerek araştırmacılar, belirli genleri hedef almanın mümkün olduğunu göstermiştir. İlave enzimler bakteriler den sonra sonuç DNA virüsleri kesmek için kullanılan, belirli genlerin hedefleyerek genetik kodlarını kesmek için dizayn edilebilir bir çinko parmak Nükleaz (ZFN) ‘dir.
Tüm potansiyeli için ZFN kısmen Transcriptor Aktivatör-Like Efektör nükleazlardır (Talens) tarafından araştırılmış ve Küme Düzenli interspaced Kısa yineleyen tekrarlar (CRISPRs) çünkü belirli genlerin hedef alınması kolaydır. Doğal endişemiz DNA üzerine gen makas herhangi bir biçimde serbest olursa gerçekten ihtiyacımız olan genlerin de kesilme riski var ve hedef dışı etkilere neden olacaktır. Çeşitli kontrol yöntemleri soruşturma altında ancak bugüne kadar en parlağı makaslar hala insan vücudundan çıkarılacak.
Stephen Luntz
